历代药学经典对铁皮石斛的药效记载有：《本草纲目》将铁皮石斛列为药用，《神农本草经》将其列为上品，指出铁皮石斛具有生津、止渴、镇痛、消除水肿之功效，主治热病阴虚、目暗、胃弱、声音嘶哑等疾病，对声带疲劳、声音嘶哑，恢复其美音有特殊疗效。成书于一千多年前的道家典籍《道藏》将铁皮石斛、天山雪莲、三两重人参、百二十年首乌、花甲之茯岑、深山灵芝、海底珍珠、冬虫夏草等被列为中华九大仙草。清代名医赵恕轩《本草纲目拾遗》赞铁皮石斛“滋阴补益珍品”。
铁皮石斛的神奇药效受到了科技人员的重视和关注。进入80年代，我国不少医药学者和科研机构对铁皮石斛的药效进行研究，作了以下阐述：
1985年，中山医科大学的研究表明：铁皮石斛具有增强T细胞、B细胞、NK细胞和巨噬细胞的作用，对治疗鼻咽癌、何杰金病、非何杰金淋巴瘤等多种癌症有非常好的疗效，是一类前景可喜的中药免疫增强剂，可作为新的抗癌药物。1992年，福建中医学院研究发现，铁皮石斛有抗衰老功能[52石斛网www.52shihu.com]，能大幅度提高动物体内SOD(延缓衰老的主要物质)水平，从而增强其抗衰老的功能，李时珍所言的“轻身延年”得到了现代科技的验证。1993年，浙江医科大学进行药理测试证实，铁皮石斛有显著提高机体免疫功能，抗衰老，刺激唾液分泌、抗疲劳、耐缺氧等方面的作用。1996年，中科院华南植物研究所和中山医科大学肿瘤研究所通过动物实验，证实铁皮石斛多糖能显著提高外周白细胞数和促进淋巴细胞移动抑制因子，强有力地清除实验条件下免疫抑制剂环磷酰胺的加入所引发的副作用，因此它能提高机体免疫功能，是一种很有价值的中药类免疫增强剂。2000年，经浙江卫生防疫站检测表明有辅助抑制肿瘤的作用。